Новости

В США впервые отредактировали геном в организме человека

Американец Брайан Маде (44 года) может излечиться от врожденной болезни благодаря редактированию его генома, примененного впервые в истории медицины.

У Маде мукополисахаридоз II типа, или болезнь Хантера. Грубо говоря, в его клетках отсутствует механизм очищения, из-за чего там накапливается «мусор», что приводит к нарушению работы таких важных органов, как сердце и мозг. Со временем болезнь прогрессирует, поражая весь организм. Как правило, недугом страдают мужчины (один из 100 000 — 170 000 по разным оценкам). Большинство таких пациентов не доживают до 20 лет, так что 44-летний носитель синдрома Хантера — редкий случай.

Маде лечили с помощью ферментной терапии, но этот метод лишь немного облегчал симптомы. Пациент перенес 26 различных операций, в том числе на глазах и ушах. Мужчина согласился стать первым человеком, геном которого отредактируют прямо в его теле, передает CNN.

Структуру ДНК Маде меняли в Детском госпитале Окленда под руководством доктора Пола Хармаца. Для этого применялась технология цинковых пальцев. Она позволяет «обрезать» геном на нужном участке, вставлять недостающий фрагмент и «сшивать». Для пациента революционный процесс не выглядел чем-то необычным — он просто лежал под капельницей, посредством которой ему вводили белковые частицы, которые попадали в его печень и там проводили нужную работу.

Врачи отмечают, что для того, чтобы организм вырабатывал достаточное количество фермента для очищения клеток, нужно, чтобы исправленный ген заработал как минимум в 1% клеток.

После процедуры врачи сутки наблюдали за Маде. Его состояние было оценено как хорошее. О том, удалась ли задумка докторов, станет точно известно как минимум через три месяца, когда пациенту проведут биопсию печени. Врачи пока не уверены в успехе затеи. 

Читайте также
Москве угрожает «Таня»! Кто и зачем дает имена циклонам?
Москве угрожает «Таня»! Кто и зачем дает имена циклонам?
Выясняем у экспертов, кто дает циклонам человеческие имена
Все переплетено, но не предопределено
Все переплетено, но не предопределено
Анахорет пытается заказать пушку, стреляющую очень маленькими элементарными частицами.
Чернота насколько хватает взгляда, или Сбывшаяся мечта космонавта
Чернота насколько хватает взгляда, или Сбывшаяся мечта космонавта
Космонавт Сергей Кудь-Сверчков о первом выходе в открытый космос.