Новости

Наследственные глазные болезни будут лечить при помощи генной терапии

В США был одобрен метод генной терапии в целях лечения тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера. Препарат Luxturna был разработан в лаборатории Spark Therapeutics, и его цена составит $850 тыс.  

Амавроз Лебера возникает вследствие нарушения одного из генов, помогающего вырабатывать необходимый для сетчатки протеин. Генная терапия включает в себя инъекцию в глаз раствора, который содержит модифицированный вирус. Эксперименты, проведенные компанией-изготовителем, показали, что терапия приводит к улучшению зрения уже через месяц, однако применима не ко всем пациентам с таким заболеванием.

Позже метод лечения был одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Несмотря на цену препарата, это пока что наиболее доступный способ генной терапии в мире и первый в своем роде препарат в США.

Читайте также
Человек, который поставил планеты на место
Человек, который поставил планеты на место
Кто такой Кеплер и почему его открытия, сделанные 400 лет назад, стали научной сенсацией.
Специальная теория относительности за пять минут
Специальная теория относительности за пять минут
У Анахорета есть всего пять минут, чтобы заинтересовать девушку
«Википедии» — 20 лет: вся правда о важнейшем сайте интернета
«Википедии» — 20 лет: вся правда о важнейшем сайте интернета
Говорим с одним из основателей, администратором и автором народной интернет-энциклопедии.