Новости

Наследственные глазные болезни будут лечить при помощи генной терапии

В США был одобрен метод генной терапии в целях лечения тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера. Препарат Luxturna был разработан в лаборатории Spark Therapeutics, и его цена составит $850 тыс.  

Амавроз Лебера возникает вследствие нарушения одного из генов, помогающего вырабатывать необходимый для сетчатки протеин. Генная терапия включает в себя инъекцию в глаз раствора, который содержит модифицированный вирус. Эксперименты, проведенные компанией-изготовителем, показали, что терапия приводит к улучшению зрения уже через месяц, однако применима не ко всем пациентам с таким заболеванием.

Позже метод лечения был одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Несмотря на цену препарата, это пока что наиболее доступный способ генной терапии в мире и первый в своем роде препарат в США.

Читайте также
Лучше поздно, чем никогда: модуль «Наука» наконец-то отправляется к МКС
Лучше поздно, чем никогда: модуль «Наука» наконец-то отправляется к МКС
Рассказываем историю многострадального проекта.
Куда делся грипп?
Куда делся грипп?
Начиная с осени грипп в России исчез — такого не было никогда.
Борьба с клещами: от подвигов Чумакова до последних достижений современной науки
Борьба с клещами: от подвигов Чумакова до последних достижений современной науки
Как ученые узнали о клещевых болезнях и как продвинулась медицинская наука за минувшие десятилетия?