Новости

Наследственные глазные болезни будут лечить при помощи генной терапии

В США был одобрен метод генной терапии в целях лечения тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера. Препарат Luxturna был разработан в лаборатории Spark Therapeutics, и его цена составит $850 тыс.  

Амавроз Лебера возникает вследствие нарушения одного из генов, помогающего вырабатывать необходимый для сетчатки протеин. Генная терапия включает в себя инъекцию в глаз раствора, который содержит модифицированный вирус. Эксперименты, проведенные компанией-изготовителем, показали, что терапия приводит к улучшению зрения уже через месяц, однако применима не ко всем пациентам с таким заболеванием.

Позже метод лечения был одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Несмотря на цену препарата, это пока что наиболее доступный способ генной терапии в мире и первый в своем роде препарат в США.

Читайте также
Пандемия COVID-19: государства не справились с домашним заданием
Пандемия COVID-19: государства не справились с домашним заданием
Вряд ли хоть у какой-то страны получится много месяцев сидеть в карантине.
Если бы парни заполучили машину времени: подборка научных мемов
Если бы парни заполучили машину времени: подборка научных мемов
Подборка новых и вечных научных мемов.
Как человек отключает естественный отбор?
Как человек отключает естественный отбор?
Обратная сторона современной гуманистической медицины — порча генофонда.