Новости

Наследственные глазные болезни будут лечить при помощи генной терапии

В США был одобрен метод генной терапии в целях лечения тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера. Препарат Luxturna был разработан в лаборатории Spark Therapeutics, и его цена составит $850 тыс.  

Амавроз Лебера возникает вследствие нарушения одного из генов, помогающего вырабатывать необходимый для сетчатки протеин. Генная терапия включает в себя инъекцию в глаз раствора, который содержит модифицированный вирус. Эксперименты, проведенные компанией-изготовителем, показали, что терапия приводит к улучшению зрения уже через месяц, однако применима не ко всем пациентам с таким заболеванием.

Позже метод лечения был одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США. Несмотря на цену препарата, это пока что наиболее доступный способ генной терапии в мире и первый в своем роде препарат в США.

Читайте также
Как и зачем читают наши мысли?
Как и зачем читают наши мысли?
Устройство для чтения мыслей по активности мозга уже создано: это нейроинтерфейс «мозг — компьютер».
«Зарезвились на просторе радикалы». К юбилею Николая Семенова
«Зарезвились на просторе радикалы». К юбилею Николая Семенова
В 25 лет он пообещал получить Нобелевскую премию и сделал это в 60. Физикохимику Семенову — 125 лет.
Гольфстрим слабеет: Западной Европе (и Мурманску) грозит замерзание?
Гольфстрим слабеет: Западной Европе (и Мурманску) грозит замерзание?
Гольфстрим не дает замерзнуть порту Мурманска и обогревает Европу. На что он способен в перспективе?