Врачи впервые отредактировали гены в теле живого человека

Впервые инструмент редактирования генов использовали для лечения наследственной формы слепоты.

Как сообщает журнал Nature, учёные из США впервые использовали метод редактирования генов CRISPR/Cas9 непосредственно в теле человека. Это новое достижение в работе с ДНК для лечения заболеваний. С помощью методов CRISPR в молекулярной биологии можно модифицировать геномы живых организмов. Пациент с генетическим отклонением, которое вызывает слепоту, стал первым, кому генную терапию CRISPR/Cas9 ввели в организм.

Лечение стало частью клинического испытания для проверки способности методов редактирования генов CRISPR/Cas9 удалять мутации, которые вызывают Амавроз Лебера — наследственное заболевание сетчатки. Из-за дефектного гена в сетчатке умирают светочувствительные клетки. Во время операции под общей анестезией врачи через тончайшую трубку ввели жидкость, содержащую CRISPR/Cas9, чуть ниже сетчатки глаза пациента — в область, которая содержит светочувствительные клетки. По словам исследователей, может потребоваться до месяца, чтобы увидеть, помогла ли процедура восстановить зрение пациента. Если первые несколько попыток окажутся успешными, врачи планируют проверить новую методику на 18 детях и взрослых. Исследование может оказаться революционным и привести к появлению целой серии лекарств, которые способны менять ДНК.

На фото: сетчатка человеческого глаза (Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome/SPL)