Появилась новая технология создания искусственных хромосом человека

Искусственные хромосомы, способные работать внутри клеток человека, могут стать основой генной терапии, в том числе для лечения некоторых видов рака. Ученые из Медицинской школы Пенсильванского университета, совершила значительный прорыв в этой области. Исследование вышло в Science.

Хромосомы — структуры в ядре клетки, в которых сосредоточена бо́льшая часть наследственной информации и которые предназначены для ее хранения, работы и копирования. Хромосома образуется из одной-единственной чрезвычайно длинной молекулы ДНК. У человека 46 хромосом, на каждой по несколько тысяч генов. До этого все попытки создания искусственных человеческих хромосом разбивались о то, что конструкции ДНК имели тенденцию объединяться (мультимеризоваться) в непредсказуемо длинные серии и с непредсказуемыми перегруппировками.

«Мы полностью пересмотрели старый подход. Хромосомы, созданные нами, сосуществуют рядом с естественными, и последние нет необходимости изменять», — сказал Бен Блэк, профессор биохимии и биофизики.

Авторы нового исследования использовали более крупные исходные конструкции ДНК. Но человеческая «система доставки» ДНК в клетки не способна унести такой большой груз. Тогда ученые применили систему доставки от дрожжей, которая смогла с таким справиться. Исследователи показали, что их метод гораздо более эффективен по сравнению со стандартными, и дает хромосомы, которые могут воспроизводиться во время деления клеток.

Искусственные хромосомы могут доставлять в клетку нужные для лечения с помощью генной терапии части ДНК. Системы доставки генов на основе вирусов, которые используются в исследованиях сейчас, могут запускать иммунные реакции и включать вредную вставку вируса в естественные хромосомы. Нормальная работа «лечебных» генов в клетках также требует множества условий, которые невозможно воспроизвести, кроме как в хромосоме. Опять же, на целой хромосоме уместится гораздо больше генов, чем на вирусе, и их можно заставить работать в «ансамбле».