Запущено первое тестирование омоложения клеток сетчатки у людей
Биотехнологическая компания Life Biosciences начала первые клинические испытания генной терапии ER-100, которая должна восстановить зрение за счет «омоложения» поврежденных клеток сетчатки.
Препарат предназначен для лечения оптических нейропатий — заболеваний, при которых погибают ганглиозные клетки сетчатки. Эти нейроны передают сигнал от глаза к мозгу, и, в отличие от многих других тканей, практически не восстанавливаются. Именно поэтому такие состояния, как глаукома или ишемическая нейропатия зрительного нерва, часто приводят к необратимой слепоте.
Как работает «клеточное омоложение»
В основе терапии лежит метод частичного эпигенетического перепрограммирования. Он не меняет саму ДНК, а воздействует на химические метки, которые регулируют работу генов. Со временем эти метки накапливают «следы старения», из-за чего клетки работают хуже.
Терапия использует три так называемых фактора Яманаки — белка OCT-4, SOX-2 и KLF-4, объединяемые аббревиатурой OSK. В лабораторных условиях эти факторы способны возвращать клетки в более «молодое» состояние. В случае ER-100 их активность строго контролируется, чтобы обновить клеточные механизмы, не превращая клетки в стволовые.
Препарат вводят непосредственно в глаз с помощью интравитреальной инъекции — стандартной процедуры, которую уже применяют при лечении некоторых заболеваний сетчатки.
Что показали опыты на животных
В тестах на животных, включая приматов, терапия возвращала клетки к более «молодому» состоянию, восстанавливая характерные для юных клеток метки ДНК, которые показывают возраст клетки.
При этом у животных заметно улучшалось зрение. Эти успехи убедили FDA разрешить проведение первых испытаний на людях.
«Этот важный этап на пути к клиническим испытаниям стал результатом многолетних исследований, оптимизации и всесторонних исследований на нечеловеческих приматах, продемонстрировавших контролируемую экспрессию OSK, восстановление паттернов метилирования и улучшение зрительной функции.
Эти результаты проложили путь к первой оценке нашего подхода к клеточному омоложению на людях с целью улучшения качества жизни людей, страдающих от возрастных заболеваний».», — заявила главный научный сотрудник Life Biosciences Шарон Розенцвейг-Липсон.
Кого включат в первые испытания
В клиническую программу войдут пациенты с открытоугольной глаукомой и неартериитной ишемической нейропатией зрительного нерва. Эти заболевания становятся все более распространенными по мере старения населения.
Глаукома остается одной из ведущих причин слепоты в мире. Даже при успешном снижении внутриглазного давления разрушение ганглиозных клеток может продолжаться. При ишемической нейропатии зрительного нерва, которую иногда называют «инсультом глаза», зрение теряется внезапно, и одобренного лечения пока нет.
Что будут проверять в первой фазе
Испытание первой фазы сосредоточено на безопасности. Врачи будут оценивать переносимость терапии, иммунный ответ и изменения по результатам офтальмологических обследований.Такие ранние этапы не предназначены для доказательства эффективности, но они показывают, можно ли безопасно применять эпигенетическое перепрограммирование у людей.
Пока же ключевой вопрос для ученых остается прежним: можно ли безопасно «омолодить» клетки человеческого организма.
