Нобелевский комитет поддержал редактирование генома человека
Две женщины-ученые, предложившие человечеству отредактировать гены с помощью «молекулярных ножниц» CRISPR/Cas9, стали лауреатами Нобелевской премии по химии. Они разделят $1,1 млн, выданный им «за разработку метода редактирования генома». Решение Нобелевского комитета поднимает ряд этических вопросов, которые касаются не только применения генного редактора, но и выбора нобелиатов — похоже, награду за это достижение получили не все, кто ее заслуживал.
Француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженнифер Дудна произвели революцию в генной инженерии и вполне ожидаемо получили Нобелевскую премию. В статье 2012 года они впервые предложили миру использовать метод CRISPR/Cas9 для целенаправленного редактирования генов. С помощью этой технологии, которую в прессе именуют «молекулярными ножницами», стало значительно проще вносить изменения в геном организмов: достаточно разрезать любую молекулу ДНК в определенном месте и можно переписать код жизни. С момента открытия метода CRISPR/Cas9 были проведены тысячи научных исследований, в рамках которых ученые научились вносить изменения в геномы модельных объектов: животных, бактерий, растений. В частности, агротехники смогли разработать культуры, которые выдерживают плесень, вредителей и засуху. Вышли тысячи научных работ, и самих CRISPR/Cas на сегодняшний день уже изобретено десятки разных вариантов.
Ученые, вооруженные технологией Шарпантье и Дудны, вплотную подошли к редактированию генома человека. С помощью CRISPR/Cas можно было бы переписать «код жизни» еще нерожденных людей: избавить их от наследственной тугоухости, карликовости, ВИЧ-инфекции с множественной лекарственной резистентностью. Достаточно внести изменение в единственную и самую первую клетку зиготу, из которой развивается организм, и тяжелое моногенное заболевание было бы побеждено. А в дальнейшем при успешном применении этой технологии «молекулярные ножницы» могли бы применяться для исправления мутаций, которые приводят к развитию болезней у людей во взрослом состоянии. Генетики способны устранить предрасположенность к раку, инсульту, инфаркту, нейродегенеративным заболеваниям. Об этом в интервью «Науке» рассказывал российский генетик и молекулярный биолог Денис Ребриков из Национального медицинского исследовательского центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени В. И. Кулакова. В прошлом году он объявил о готовности заняться «починкой» наследственной глухоты при помощи генной модификации эмбрионов человека, но так и не получил одобрения Минздрава.
Эксперименты на людях с применением CRISPR/Cas не разрешены нигде в мире. Единственный ученый, который отредактировал человеческие гены, — китаец Хэ Цзянькуй — подвергся жесточайшей критике со стороны научного сообщества и преследованиям со стороны властей. Тем не менее первые в мире люди с искусственно измененными генами уже живут: это девочки-близнецы Лулу и Нана, которые родились 26 ноября 2018 года. Хэ Цзянькуй изменил их ген CCR5, чтобы сделать невосприимчивыми к ВИЧ. Является ли Нобелевская премия 2020 года одобрением такого рода экспериментов? Похоже, что да.
«Этот инструмент способствовал многим важным открытиям в фундаментальных исследованиях. В медицине ведутся клинические испытания новых методов лечения рака, и мечта о том, чтобы иметь возможность лечить наследственные заболевания, вот-вот сбудется. Эти генетические ножницы перенесли науку о жизни в новую эпоху и во многих отношениях приносят человечеству величайшую пользу», — говорится в официальном пресс-релизе Нобелевской премии.
Без технологии CRISPR/Cas9 генетики тоже умели менять последовательность ДНК, но методика была гораздо сложнее в исполнении. «Раньше это была долгая, трудная, а иногда и невозможная работа. Используя "генетические ножницы" CRISPR/Cas9, теперь можно изменить код жизни в течение нескольких недель», — отмечает Нобелевский комитет.
Председатель Клаас Густафссон также намекает на возможное использование «геномных ножниц:
«В этом генетическом инструменте заключена огромная сила, которая влияет на всех нас. Это не только революционно изменило фундаментальную науку, но и привело к инновационным культурам и приведет к новаторским новым медицинским методам лечения»
Значит ли это, что эре генетического редактирования человека дан зеленый свет? Повлияет ли Нобелевская премия на пересмотр этических норм, которые пока мешают подобным экспериментам?
Вот как прокомментировала это событие доктор химических наук, заместитель декана химического факультета МГУ по научной работе Мария Зверева во время трансляции на канале «Наука»: «Нобелевская премия этого года подчеркивает значимость инструментов редактирования и поднимает заново этические вопросы. Еще в 1990-х годах, когда состоялся проект "Геном человека", всеми странами ООН была подписана конвенция, которая предполагала, что геном человека — это общечеловеческое достояние. И уже тогда в ней была заложена некая правовая основа к тому, что в геном нельзя вмешиваться. А здесь мы получаем инструмент (другой вопрос, насколько точный). И мы все помним скандал в Китае, когда его уже пытались применять на людях. Нобелевская премия выводит дискуссию на новый уровень — на уровень международного признания существования данной технологии — и остро ставит вопрос: "Когда это научное исследование будет применяться?"».
По мнению Марии Зверевой, которая является лауреатом национальной премии «Молодые женщины в науке», Нобелевский комитет наградил не всех, кто причастен к развитию метода CRISPR/Cas9. «Я считаю, что это заслуженная премия, ее давно ждали, и это действительно технология, изменившая область молекулярной биологии, — сказала Зверева. — Но я думаю, что нужно было в данную премию включить большее количество людей. Понятно, что метод развивался, несомненный вклад был сделан Шарпантье и Дудной, но все-таки как само открытие ферментов, так и развитие приложения метода были сделаны другими учеными. И тут, на мой взгляд, баланс не совсем соблюден».
В разговоре с Алексеем Семихатовым химик Мария Зверева сделала прогноз на следующий год: по ее мнению, Нобелевскую премию по физике или химии дадут за квантовые точки, их открытие и синтез. Квантовые точки — это наноматериал с необычными спектральными характеристиками. Он может найти применение в молекулярной медицине, биологических исследованиях, а также стать основой наноустройств будущего.
Кто заслужил Нобелевскую премию по физике в 2020 году, а кто — по физиологии и медицине, читайте в наших предыдущих обзорах.