В Нью-Йорке пациент излечился от серповидноклеточной анемии с помощью генной терапии
На протяжении 21 года Себастьен Бозиль жил с хронической болью, вызванной серповидноклеточной анемией. Теперь, благодаря передовому генетическому лечению, он стал первым человеком в Нью-Йорке, излечившимся от этого заболевания, сообщает MedicalХpress.
«Серповидноклеточная анемия была для меня преградой, но теперь это лишь стена, которую я преодолел», — сказал Бозиль.
В больнице использовали передовую терапию под названием Lyfgenia, которая модифицирует собственный костный мозг пациента для производства здоровых эритроцитов. Препарат изготавливается специально для каждого пациента с использованием его собственных стволовых клеток крови (из которых производятся эритроциты). Он добавляет функциональные копии гена бета-глобулина к клеткам, что приводит к выработке антисерповидного гемоглобина. Лечение было одобрено контролирующим органом страны лишь в 2024 году.
Серповидноклеточная анемия в основном поражает людей африканского, средиземноморского и ближневосточного происхождения.
«Себастьен приходит в эту больницу с двух месяцев. Не хватит слов, чтобы выразить, насколько я благодарна», — сказала Магда Ламур.
Избавившись от болезни, Бозиль планирует путешествовать, заниматься спортом и продолжить образование. Он надеется работать в медицинской сфере.
Великобритания первой одобрила лечение людей с помощью CRISPR — редактирования генов
