Терапию, омолаживающую клетки, впервые испытали на человеке
Человечество стоит на пороге величайшего научного прорыва: начаты клинические испытания терапии, омолаживающей клетки. Первый участник получил лечение, сообщила проводящая исследование компания Life Biosciences из Бостона.
Идея подхода состоит в том, чтобы перепрограммировать старые клетки, вернув им особенности, свойственные молодым. Некоторые ученые полагают, что это может омолодить стареющие органы. Но это в перспективе, а цели стартовавшего исследования более приземленные, хотя не менее важные — восстановление зрения, поврежденного глаукомой.
Экспериментальный препарат ER-100 должен включить три гена — в расчете на то, что кодируемые ими белки помогут восстановить нейроны зрительного нерва. Обычно такие нейроны не способны к регенерации.
Ставки высоки. Прежде всего, нужно оценить безопасность метода. Исследования на животных не выявили серьезных побочных эффектов, но есть опасения, что перепрограммирование клеток может подтолкнуть их к озлокачествлению.
«Перепрограммирование сулит огромные выгоды, если его можно безопасно применять у людей. Технология еще на очень ранней стадии, а риск катастрофических побочных эффектов высок», — предупреждает Мэтт Кеберлайн, сооснователь Optispan, компании профилактической медицины из Сиэтла, специализирующейся на долголетии.
Поэтому глаз, по его мнению, удачная мишень для первой попытки — поскольку вероятность угрожающих жизни осложнений при вмешательстве в зрение ниже, нежели в случае с некоторыми другими органами.
Омоложение и зрение
Задача частичного перепрограммирования — слегка «отмотать назад» состарившиеся клетки, вернув им черты молодых, но не настолько, чтобы они утратили свою специализированную идентичность и, как следствие, функцию. В 2020 году опыты на мышах показали, что метод обращает вспять потерю зрения у пожилых мышей и мышей с глаукомой; позже проверили его на обезьянах.
В клиническом испытании Life Biosciences планирует лечить до 12 человек с глаукомой, а в дальнейшем включить и некоторых участников с неартериитной передней ишемической оптической нейропатией (НАИОН) — тяжелым заболеванием, которое также вызывает повреждение зрительного нерва.
Для доставки генов перепрограммирования в ганглиозные клетки сетчатки применяется безопасный вирус-вектор. К ним также добавляют белок-выключатель, активируемый доксициклином.
Такая стратегия «дает превосходный контроль», позволяя включать и выключать гены «и не оставлять их экспрессию дольше, чем необходимо для омоложения клеток», объясняет Шэрон Розенцвейг-Липсон, главный научный сотрудник Life Biosciences.
Успех испытания стал бы благом для людей с глаукомой и НАИОН, однако означает ли это, что модифицированные клетки действительно становятся «моложе» и могут быть перепрограммированы для увеличения продолжительности жизни — вопрос более масштабный, считает профессор Пит Уильямс из Центра исследований глаза Австралии.
А что насчет остальных органов?
Компания продвигается «по одному связанному с возрастом заболеванию за раз», подчеркивает Розенцвейг-Липсон. «Пока мы не рассматриваем омоложение всего организма. Надеемся когда-нибудь прийти к этому, но пока мы не там».
Что касается глазных болезней, Уильямс приветствует новую стратегию лечения повреждений сетчатки и зрительного нерва — области, которая, по его мнению, недополучает ни финансирования, ни внимания. Но преувеличенный общественный интерес к методу его тревожит. «Вокруг этого много шума. Если все пойдет катастрофически не так, это может в будущем погубить нас всех», — заметил профессор.
